本刊讯 上海交通大学医学基因组学国家重点实验室/上海血液学研究所、中科院上海生科院健康科学研究所研究人员用冬凌草甲素靶向治疗伴有t(8;21)(q22;q22)染色体易位的急性髓系白血病（acute myeloid leukemia，AML）取得新的突破，研究成果3月28日发表于国际转化医学权威杂志《科学·转化医学》。该杂志评论认为，该项工作应用现代医学研究手段对从中草药提取的有效成分进行深入的生物学功能研究，具有牢固的科学基础。论文的共同通讯作者为陈赛娟院士，上海交通大学为论文第一作者和通讯作者单位。
伴t(8;21)的AML是AML中最常见的一种类型，目前主要以蒽环类和阿糖胞苷化疗药物为基础的联合方案进行治疗，但效果欠佳，患者中位生存期仅2年，5年生存率低于40%，在我国治疗效果更不理想。
上海血研所的研究团队在急性早幼粒细胞白血病应用全反式维甲酸和三氧化二砷联合靶向治疗上获得了很大成功，近年来，该团队与健康所合作又致力于将分子靶向治疗的理念进一步拓展至其它类型白血病。冬凌草甲素是从唇形科香茶菜属植物中分离出的一种天然有机化合物。研究发现，冬凌草甲素可以选择性地杀伤t(8;21)白血病细胞。此外，冬凌草甲素还可抑制白血病起始细胞的活性，在与其他白血病治疗药物联合使用后可显著延长携带t(8;21)的AML白血病小鼠的生存期。这些发现提示冬凌草甲素对于伴t(8;21)的AML具有潜在的靶向治疗作用，有望成为中草药现代化和转化医学研究的典范。
目前研究人员正在开展临床药物安全与药代动力学研究，以期加快冬凌草甲素向临床应用的转化，造福白血病患者。（张丽莉）
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